Θεραπεία με βλαστοκύτταρα

Η θεραπεία με βλαστοκύτταρα βρίσκεται σε ένα σταυροδρόμι βιολογίας, ηθικής και προσεκτικής κλινικής απόδειξης. Η ιδέα είναι απλή να ειπωθεί και πολύπλοκη να γίνει. Ένα βλαστοκύτταρο μπορεί να ανανεωθεί και μπορεί να γίνει άλλοι τύποι κυττάρων, επομένως μοιάζει με ένα φυσικό εργαλείο για την αποκατάσταση του κατεστραμμένου ιστού. Στην πραγματική ιατρική πρακτική, μόνο ορισμένες χρήσεις πληρούν τα σύγχρονα πρότυπα ασφάλειας και οφέλους. Πολλοί άλλοι παραμένουν πειραματικοί, ακόμα κι αν το μάρκετινγκ ακούγεται σίγουρο. Αυτό το άρθρο εξηγεί τους τύπους βλαστοκυττάρων, όπου η θεραπεία αποτελεί ήδη μέρος της τυπικής περίθαλψης, πού εξακολουθούν να εκτελούνται δοκιμές, τι λένε οι ρυθμιστικές αρχές και οι επαγγελματικές εταιρείες και πώς οι ασθενείς μπορούν να προστατευτούν από συγκεχυμένους ισχυρισμούς ενώ λαμβάνουν σταθερή βοήθεια.

Τι σημαίνει στην πραγματικότητα «θεραπεία με βλαστοκύτταρα».

Τα βλαστοκύτταρα είναι ιδιαίτερα γιατί μπορούν να αυτοανανεώνονται και να διαφοροποιούνται. Στους ενήλικες, τα βλαστοκύτταρα που σχηματίζουν αίμα στο μυελό των οστών συνεχίζουν να παράγουν ερυθρά αιμοσφαίρια, λευκά αιμοσφαίρια και αιμοπετάλια για μια ζωή. Στο μάτι, σπάνια βλαστοκύτταρα του άκρου διατηρούν την καθαρή επιφάνεια του κερατοειδούς. Οι επιστήμονες μπορούν επίσης να πάρουν ώριμα κύτταρα και να τα επαναπρογραμματίσουν σε επαγόμενα πολυδύναμα βλαστοκύτταρα στο εργαστήριο, γεγονός που ανοίγει πόρτες για έρευνα και για μελλοντικές θεραπείες. Όταν οι άνθρωποι λένε «θεραπεία με βλαστοκύτταρα», μπορεί να αναφέρονται σε πολύ διαφορετικά πράγματα, από μια τυπική μεταμόσχευση μυελού των οστών έως ένα εργαστηριακά διευρυμένο κυτταρικό προϊόν για μια συγκεκριμένη ασθένεια. Οι λεπτομέρειες έχουν σημασία, επειδή οι κανονισμοί, οι κίνδυνοι και τα επίπεδα απόδειξης διαφέρουν μεταξύ αυτών των κατηγοριών.

Δεν είναι κάθε κυτταρική θεραπεία θεραπεία με βλαστοκύτταρα. Η φροντίδα του καρκίνου περιλαμβάνει πλέον κατασκευασμένα Τ κύτταρα που μπορούν να αναγνωρίσουν όγκους. Αυτές είναι σημαντικές εξελίξεις, ωστόσο είναι θεραπείες ανοσοκυττάρων, όχι βλαστοκύτταρα. Ομοίως, η γονιδιακή θεραπεία μπορεί να αλλάξει τον τρόπο συμπεριφοράς ενός κυττάρου χωρίς να το κάνει βλαστοκύτταρο. Η ταξινόμηση αυτών των όρων σάς βοηθά να διαβάζετε τους ισχυρισμούς πιο καθαρά και να εστιάσετε σε αυτό που είναι πραγματικά σχετικό με την κατάστασή σας.

Όπου η θεραπεία με βλαστοκύτταρα είναι καθιερωμένη ιατρική

Η μεταμόσχευση αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων αποτελεί βασικό μέρος της σύγχρονης φροντίδας. Για δεκαετίες, οι γιατροί έχουν χρησιμοποιήσει βλαστοκύτταρα που σχηματίζουν αίμα από μυελό των οστών, περιφερικό αίμα ή αίμα ομφάλιου λώρου για να αναδομήσουν το αιμοποιητικό σύστημα μετά από θεραπεία υψηλής δόσης ή για να αντικαταστήσουν εντελώς ένα άρρωστο σύστημα. Οι ενδείξεις περιλαμβάνουν αρκετές λευχαιμίες, λεμφώματα, πολλαπλό μυέλωμα, σοβαρή απλαστική αναιμία, ορισμένες κληρονομικές διαταραχές του ανοσοποιητικού και του αίματος και προσεκτικά επιλεγμένες μη κακοήθεις ασθένειες. Τα προγράμματα μεταμοσχεύσεων λειτουργούν με αυστηρά πρωτόκολλα, με έλεγχο δότη, αντιστοίχιση ιστών, πρόληψη λοιμώξεων και μακροχρόνια παρακολούθηση. Αυτή είναι η πιο ώριμη μορφή θεραπείας με βλαστοκύτταρα και προσφέρεται σε πολλές χώρες σε διαπιστευμένα κέντρα με ελεγμένα αποτελέσματα.

Η παιδιατρική ανθεκτική στα στεροειδή οξεία νόσος μοσχεύματος έναντι ξενιστή έχει τώρα ένα εγκεκριμένο από τον FDA προϊόν μεσεγχυματικών στρωματικών κυττάρων. Τον Δεκέμβριο του 2024 οι Ηνωμένες Πολιτείες ενέκριναν το remestemcel-L για παιδιά με σοβαρή επιπλοκή μετά τη μεταμόσχευση που δεν ανταποκρίνεται στα στεροειδή. Είναι η πρώτη εγκεκριμένη από τον FDA θεραπεία μεσεγχυματικών στρωματικών κυττάρων, ένα ορόσημο που δείχνει πώς μια συγκεκριμένη χρήση υψηλής ανάγκης μπορεί να φτάσει στη γραμμή τερματισμού μετά από προσεκτικές δοκιμές και αναθεώρηση. Αυτή η έγκριση δεν σημαίνει ότι παρόμοια προϊόντα είναι αποδεδειγμένα για άλλες ασθένειες, σημαίνει ότι ένα προϊόν πληρούσε τον πήχη μιας ένδειξης και τώρα ρυθμίζεται όπως κάθε άλλη συνταγογραφούμενη θεραπεία.

Η Ευρώπη έχει εγκρίνει μικρό αριθμό φαρμάκων με βάση τα βλαστοκύτταρα για περιορισμένες ενδείξεις. Δύο πολύ γνωστά παραδείγματα είναι το Holoclar, ένα αυτόλογο προϊόν βλαστοκυττάρων του άκρου για ορισμένους τραυματισμούς της επιφάνειας του κερατοειδούς και το Alofisel, ένα αλλογενές προϊόν που προέρχεται από λιπώδη ιστό για σύνθετα περιπρωκτικά συρίγγια σε ενήλικες με νόσο του Crohn που απέτυχαν στις τυπικές θεραπείες. Πρόκειται για συνταγογραφούμενα φάρμακα με ελεγχόμενη παρασκευή, καθορισμένη δοσολογία και συγκεκριμένους κανόνες επιλογής ασθενών, όχι ενέσεις γενικής χρήσης για πολλές καταστάσεις.

Όπου τα στοιχεία εξακολουθούν να αναπτύσσονται

Πολλές διαφημιζόμενες χρήσεις παραμένουν πειραματικές. Ορθοπεδικές ενέσεις για πόνο στο γόνατο, πόνο στην πλάτη ή προβλήματα τενόντων, νευρολογικές ασθένειες όπως άνοια ή τραυματισμό του νωτιαίου μυελού, αυτοάνοσες και μεταβολικές διαταραχές και ισχυρισμούς κατά της γήρανσης εμφανίζονται σε ιστότοπους και φυλλάδια. Μερικές κλινικές δοκιμές δείχνουν πολλά υποσχόμενες σε στενές καταστάσεις, πολλές δοκιμές δείχνουν μικτό ή καθόλου όφελος και οι μελέτες υψηλής ποιότητας συχνά απαιτούν περισσότερη έρευνα με καλύτερο σχεδιασμό. Αυτό δεν είναι αποτυχία της επιστήμης, είναι η φυσιολογική διαδρομή μετάφρασης από τον πάγκο του εργαστηρίου στο κρεβάτι. Οι ασθενείς τα καταφέρνουν καλύτερα όταν αντιμετωπίζουν αυτούς τους τομείς ως έρευνα, όχι ως αποδεδειγμένη θεραπεία για αγορά από μια κλινική.

Τα εξωσώματα και άλλα εξωκυτταρικά κυστίδια είναι ένα ενεργό ερευνητικό σύνορο, όχι μια εγκεκριμένη ιατρική θεραπεία για γενική χρήση. Οι ρυθμιστικές αρχές αντιμετωπίζουν τα προϊόντα εξωσωμάτων ως βιολογικά φάρμακα που θα απαιτούσαν επίσημη έγκριση και αρκετές πρόσφατες ενέργειες επιβολής έχουν στοχεύσει εταιρείες που προώθησαν ή πούλησαν μη εγκεκριμένα προϊόντα εξωσωμάτων. Εάν δείτε ισχυρισμούς για την περιποίηση του δέρματος ή την ένεση των καταναλωτών που συνδέονται με εξωσώματα, διαβάστε τους ως μάρκετινγκ και όχι ως ιατρική απόδειξη, εκτός εάν μια ρυθμιστική αρχή έχει εγκρίνει το συγκεκριμένο προϊόν για μια συγκεκριμένη πάθηση.

Πώς οι ρυθμιστικές αρχές και οι επαγγελματικές ενώσεις τραβούν τη γραμμή

Οι ρυθμιστικές αρχές απαιτούν αποδείξεις για να μπορέσουν τα προϊόντα να πωληθούν ως θεραπείες. Στις Ηνωμένες Πολιτείες, η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων ταξινομεί τις περισσότερες παρεμβάσεις βλαστοκυττάρων ως βιολογικά προϊόντα που χρειάζονται έγκριση πριν από την κυκλοφορία. Ο οργανισμός έχει επανειλημμένα προειδοποιήσει τους καταναλωτές για κλινικές που ισχυρίζονται ότι θεραπεύουν πολλές άσχετες παθήσεις και τονίζει ότι η καταχώριση σε ένα δοκιμαστικό μητρώο δεν ισοδυναμεί με έγκριση. Η βασική ιδέα είναι απλή, εάν ένα προϊόν δεν εγκριθεί, η χρήση του θα πρέπει να γίνεται στο πλαίσιο μιας ρυθμιζόμενης κλινικής δοκιμής με ηθική επίβλεψη και σωστή παρακολούθηση, και όχι ως ιδιωτική αγορά.

Η διεθνής καθοδήγηση δίνει έμφαση στην προσεκτική μετάφραση από την έρευνα στη φροντίδα. Η Διεθνής Εταιρεία Έρευνας Βλαστοκυττάρων δημοσιεύει ευρέως χρησιμοποιούμενες κατευθυντήριες γραμμές για τη διεξαγωγή έρευνας και για την κλινική μετάφραση, με περιοδικές ενημερώσεις καθώς προχωρά η επιστήμη. Αυτά τα έγγραφα ενθαρρύνουν τη ρεαλιστική επικοινωνία, την ανεξάρτητη εποπτεία, τον κατάλληλο σχεδιασμό δοκιμών και τη δίκαιη πρόσβαση μόλις αποδειχθούν οι θεραπείες. Δεν αντικαθιστούν το εθνικό δίκαιο, αλλά θέτουν τον πήχη της υπεύθυνης πρακτικής.

Η Ευρώπη ομαδοποιεί τα κυτταρικά και γονιδιακά προϊόντα στο πλαίσιο του ATMP. Τα Φαρμακευτικά Προϊόντα Προηγμένων Θεραπειών ρυθμίζονται ως φάρμακα με επίσημες αξιολογήσεις ποιότητας, ασφάλειας και αποτελεσματικότητας. Αυτή η δομή εξηγεί γιατί μόνο μια σύντομη λίστα προϊόντων με βάση τα κύτταρα έχει φτάσει στην αγορά μέχρι στιγμής. Εξηγεί επίσης γιατί μια κλινική δεν μπορεί νόμιμα να διαθέσει στην αγορά ένα εξατομικευμένο μείγμα κυττάρων ως θεραπεία χωρίς τα ίδια πρότυπα.

Για τους ασθενείς: πώς να διαβάζουν τους ισχυρισμούς και να κάνουν ασφαλείς επιλογές

Ρωτήστε εάν το ακριβές προϊόν είναι εγκεκριμένο για την ακριβή ασθένεια σε άτομα σαν εσάς. Υποκατάστατες λέξεις, όπως η υπόσχεση να χρησιμοποιήσετε «τα δικά σας φυσικά κύτταρα», δεν αναιρούν την ανάγκη για αποδείξεις. Μια τράπεζα θετικών μαρτυριών δεν είναι επιστημονικό τελικό σημείο. Εάν η κλινική λέει ότι η θεραπεία είναι μέρος μιας μελέτης, θα πρέπει να λάβετε ένα επίσημο έντυπο συγκατάθεσης, πληροφορίες για το συμβούλιο αναθεώρησης του ιδρύματος, έναν αριθμό πρωτοκόλλου και μια δημόσια εγγραφή δοκιμής που μπορείτε να ελέγξετε. Εάν λείπει κάποιο από αυτά, κάντε παύση και ξανασκεφτείτε το.

Αναζητήστε σαφείς κινδύνους και μια ρουτίνα για τη διαχείρισή τους. Τα νόμιμα προγράμματα συζητούν τον κίνδυνο μόλυνσης, την πήξη ή την αιμορραγία, τις αλλεργικές αντιδράσεις, τις ανησυχίες σχηματισμού όγκων για ορισμένους τύπους κυττάρων και τη μακροχρόνια παρακολούθηση. Τεκμηριώνουν το αρχικό υλικό, τον έλεγχο και την επεξεργασία. Σας δίνουν την εμπορική ονομασία οποιουδήποτε προϊόντος με άδεια χρήσης και ένα αντίγραφο του φύλλου οδηγιών χρήσης στη γλώσσα σας. Η σιωπή για τον κίνδυνο δεν είναι σημάδι ασφάλειας, είναι σημάδι απομάκρυνσης.

Μην υποθέτετε ότι η γεωγραφία αλλάζει τα πρότυπα. Οι χώρες με ισχυρούς τομείς βιοεπιστημών ακολουθούν επίσης αυστηρούς κανόνες για τη διαφήμιση, την έγκριση προϊόντων και τη δεοντολογία της κλινικής έρευνας. Εάν δείτε μια προσφορά που υπόσχεται θεραπεία σε ένα πακέτο διακοπών, εάν συνδυάζει άσχετες καταστάσεις σε ένα κοκτέιλ κυττάρων ή εάν η τιμή εξαρτάται από τη γρήγορη πληρωμή, αντιμετωπίστε το ως μάρκετινγκ και όχι ως ιατρικό σχέδιο. Η ασφαλέστερη πορεία είναι να μιλήσετε με έναν ειδικό που αντιμετωπίζει τη διάγνωσή σας κάθε εβδομάδα, να ζητήσετε ένα γραπτό σχέδιο και να αφιερώσετε χρόνο για να ελέγξετε κάθε αξίωση.

Συχνές ερωτήσεις, απαντημένες σε απλή γλώσσα

Οι «αυτόλογες» θεραπείες είναι πάντα ασφαλείς επειδή χρησιμοποιούν τα δικά μου κύτταρα. Αυτόλογο σημαίνει ότι τα κύτταρα προήλθαν από εσάς, δεν σημαίνει ότι η διαδικασία είναι ακίνδυνη. Η συλλογή, η επεξεργασία και η επανέγχυση μπορεί να προκαλέσουν μόλυνση, μόλυνση ή κύτταρα που συμπεριφέρονται με απροσδόκητους τρόπους. Ο μόνος τρόπος για να γνωρίζουμε ότι το όφελος υπερβαίνει τον κίνδυνο είναι μια καλά οργανωμένη κλινική μελέτη, ακολουθούμενη από ρυθμιστική αναθεώρηση για χρήση στον πραγματικό κόσμο.

Μπορώ να δοκιμάσω πρώτα βλαστοκύτταρα και να κάνω τυπική θεραπεία αργότερα εάν δεν βοηθήσει. Σε πολλές ασθένειες η καθυστέρηση είναι βλάβη. Ο καρκίνος μπορεί να εξελιχθεί ενώ δοκιμάζετε μια μη αποδεδειγμένη επιλογή, το εγκεφαλικό επεισόδιο και ο τραυματισμός του νωτιαίου μυελού έχουν στενά παράθυρα για στοχευμένη φροντίδα, τα αυτοάνοσα νοσήματα μπορούν να προκαλέσουν βλάβη που είναι δύσκολο να αντιστραφεί. Οι γιατροί προτρέπουν τους ασθενείς να χρησιμοποιούν καθιερωμένες θεραπείες την κατάλληλη στιγμή και να συμμετέχουν σε δοκιμές όταν χρειάζεται αντί να αντικαθιστούν την αποδεδειγμένη φροντίδα με μια αγορά σε ιδιωτική κλινική.

Είναι η clinicaltrials.gov καταχώρισης μιας κλινικής απόδειξη ποιότητας. Η καταχώριση είναι ένα χρήσιμο βήμα διαφάνειας, αλλά δεν σημαίνει ότι μια ρυθμιστική αρχή ενέκρινε το σχέδιο της μελέτης ή ότι το προϊόν μπορεί να πωληθεί. Πρέπει ακόμα να δείτε την έγκριση της τοπικής δεοντολογίας, έναν αξιόπιστο χορηγό και ένα σχέδιο που να ταιριάζει με την τρέχουσα επιστήμη.

Πού οδεύει η επιστήμη των βλαστοκυττάρων

Οι ερευνητές πιέζουν σε τρία μέτωπα ταυτόχρονα. Το πρώτο μέτωπο είναι ο καλύτερος έλεγχος του τρόπου με τον οποίο αναπτύσσονται και χαρακτηρίζονται τα κύτταρα, έτσι ώστε κάθε παρτίδα να συμπεριφέρεται με τον ίδιο τρόπο και να μην εγκυμονεί κρυφούς κινδύνους. Το δεύτερο μέτωπο είναι η καλύτερη στόχευση, όπως η τοποθέτηση κυττάρων σε ένα ικρίωμα ή ο συνδυασμός τους με σήματα που τους λένε τι να κάνουν μετά τον τοκετό. Το τρίτο μέτωπο είναι η καλύτερη μέτρηση, χρησιμοποιώντας απεικόνιση και βιοδείκτες για να αποδειχθεί ότι τα κύτταρα κάνουν αυτό που υπόσχεται η θεραπεία μέσα στο σώμα. Αυτά είναι επίπονα βήματα, όχι συντομεύσεις, και είναι ο λόγος για τον οποίο οι εγκρίσεις φτάνουν για στενές ενδείξεις μία προς μία και όχι για ευρείες λίστες επιθυμιών ταυτόχρονα.

Η ηθική και η διαφάνεια παραμένουν εξίσου σημαντικές με την εργαστηριακή εργασία. Η συναίνεση πρέπει να έχει νόημα, η πρόσβαση πρέπει να είναι δίκαιη και τα αποτελέσματα πρέπει να αναφέρονται με ειλικρίνεια, ακόμη και όταν μια δοκιμή δεν επιτυγχάνει τους στόχους της. Οι επαγγελματικές εταιρείες και τα περιοδικά συνεχίζουν να ενημερώνουν τις οδηγίες για να ταιριάζουν με νέες μεθόδους, όπως μοντέλα εμβρύων που βασίζονται σε βλαστοκύτταρα για έρευνα και καλύτερη επίβλεψη για πρώιμες μελέτες σε ανθρώπους. Το πλαίσιο έχει σχεδιαστεί για να προστατεύει τους ασθενείς και να διατηρεί την εμπιστοσύνη του κοινού καθώς νέες θεραπείες φτάνουν στην κλινική.

Μια απλή λίστα ελέγχου για μια ασφαλέστερη απόφαση

Ξεκινήστε με τη διάγνωσή σας και τον στόχο της θεραπείας. Εάν η κατάστασή σας έχει εγκεκριμένη θεραπεία με βλαστοκύτταρα, ο γιατρός σας μπορεί να σας υποδείξει σε διαπιστευμένα κέντρα και θα σας εξηγήσει τα αναμενόμενα οφέλη, τους γνωστούς κινδύνους και τα πιθανά χρονοδιαγράμματα. Εάν η κατάστασή σας δεν έχει εγκεκριμένη επιλογή, ρωτήστε για κλινικές δοκιμές που διεξάγονται από αναγνωρισμένα ιδρύματα. Οι δοκιμές συνοδεύονται από παρακολούθηση, πίνακες ασφάλειας δεδομένων και υποχρέωση δημοσίευσης αποτελεσμάτων. Αυτές οι διασφαλίσεις δεν υπάρχουν όταν η φροντίδα πωλείται ως γρήγορη λύση χωρίς επίβλεψη.

Ζητήστε τα έγγραφα πριν ταξιδέψετε ή πληρώσετε. Θα πρέπει να μπορείτε να διαβάσετε ένα φυλλάδιο πληροφοριών ασθενούς, ένα έντυπο συγκατάθεσης και ένα απόσπασμα που αναφέρει ακριβώς τι περιλαμβάνεται. Θα πρέπει να λάβετε το ακριβές όνομα του προϊόντος, την πηγή των κυττάρων, τα στάδια επεξεργασίας και την οδό χορήγησης. Εάν η απάντηση είναι μια γενική υπόσχεση ή άρνηση κοινοποίησης λεπτομερειών, μην προχωρήσετε.

Κρατήστε τον κύριο γιατρό σας ενήμερο. Φέρτε τα τρέχοντα φάρμακά σας, το ιστορικό αλλεργιών και τα αποτελέσματα προηγούμενων εξετάσεων σε οποιαδήποτε διαβούλευση. Στη συνέχεια, μεταφέρετε στο σπίτι μια επιστολή εξιτηρίου και τα εργαστηριακά αποτελέσματα, ώστε η τοπική σας ομάδα να μπορεί να παρακολουθεί για καθυστερημένες επιπτώσεις και να υποστηρίξει την ανάρρωσή σας. Τα καλά προγράμματα καλωσορίζουν αυτό το είδος κοινής φροντίδας, επειδή σας κρατά ασφαλείς και χτίζει εμπιστοσύνη μεταξύ των ομάδων.

Συμπερασματικά

Η θεραπεία με βλαστοκύτταρα είναι πραγματική, αλλά δεν είναι μαγική. Ορισμένες χρήσεις αποτελούν ήδη μέρος της τυπικής ιατρικής, υποστηριζόμενες από μεγάλα μητρώα και προσεκτικές δοκιμές. Μερικά νέα προϊόντα έχουν κερδίσει έγκριση για στενές ενδείξεις υψηλής ανάγκης. Πολλές άλλες ιδέες εξακολουθούν να δοκιμάζονται και απαιτούν χρόνο, δεδομένα και ανοιχτές αναφορές για να αποδειχθεί ότι βοηθούν περισσότερο παρά βλάπτουν. Οι ασθενείς προστατεύονται κάνοντας ακριβείς ερωτήσεις, ελέγχοντας τις ρυθμιστικές αρχές και τις επαγγελματικές οδηγίες και επιλέγοντας ομάδες που εξηγούν τους κινδύνους τόσο ξεκάθαρα όσο και τα οφέλη. Όταν μια θεραπεία είναι πραγματικά έτοιμη για κλινική χρήση, φτάνει με μια ετικέτα, ένα πρωτόκολλο και υπευθυνότητα, όχι με αόριστες υποσχέσεις ή πίεση για γρήγορη απόφαση.

Αναφορές

1. Ευρωπαϊκή Εταιρεία Μεταμόσχευσης Αίματος και Μυελού. Το Εγχειρίδιο EBMT, έκδοση 2024. Επισκόπηση των ενδείξεων μεταμόσχευσης αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων και των οδών φροντίδας.
2. Snowden JA, et al. Ενδείξεις για μεταμόσχευση αιμοποιητικών κυττάρων, ειδική έκθεση EBMT. Μεταμόσχευση Μυελού των Οστών 2022.
3. FDA των ΗΠΑ. Πληροφορίες των καταναλωτών σχετικά με τις θεραπείες αναγεννητικής ιατρικής, το εύρος των μη εγκεκριμένων ισχυρισμών και τις ρυθμιστικές προσδοκίες.
4. FDA των ΗΠΑ. Έγκριση του remestemcel-L-rknd (Ryoncil) για παιδιατρική οξεία νόσο μοσχεύματος έναντι ξενιστή ανθεκτική στα στεροειδή, 18 Δεκεμβρίου 2024.
5. Mahat U, et al. Σημείωση ειδήσεων σχετικά με την έγκριση του remestemcel-L. ΤΖΑΜΑ 2025.
6. Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων. Περίληψη Holoclar και ένδειξη για ανεπάρκεια βλαστοκυττάρων του άκρου.
7. Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων. Ένδειξη Alofisel (darvadstrocel) για σύνθετα περιπρωκτικά συρίγγια στη νόσο του Crohn.
8. Bellino S, et al. Φάρμακα με βάση τα κύτταρα που έχουν εγκριθεί στην ΕΕ, στο πλαίσιο του Alofisel και άλλων κυτταρικών προϊόντων. Ναρκωτικά Discov σήμερα 2023.
9. ISSCR. Κατευθυντήριες γραμμές για την έρευνα βλαστοκυττάρων και την κλινική μετάφραση και στοχευμένη ενημέρωση 2025.
10. Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων. Επισκόπηση των φαρμάκων προηγμένων θεραπειών και σχετικές οδηγίες.
11. Frontiers Partnerships. Χάρτης πορείας ESOT για τα φάρμακα προηγμένων θεραπειών στην Ευρώπη, κανονιστικό πλαίσιο.
12. Προειδοποιητικές επιστολές του FDA σχετικά με μη εγκεκριμένα εξωσώματα και «αναγεννητικά» προϊόντα, παραδείγματα από τον Δεκέμβριο του 2024 και τον Μάιο του 2025.
13. Wang CK, et al. Ρύθμιση προϊόντων εξωσωμάτων ως βιολογικά φάρμακα, τρέχουσα κατάσταση. Βιοϋλικά Μεταφραστικά 2024.
14. Ανασκόπηση ανεπιθύμητων συμβάντων που σχετίζονται με μη εγκεκριμένες αναγεννητικές παρεμβάσεις, συνεχιζόμενους κινδύνους στην αγορά απευθείας στον καταναλωτή. Regen Med 2022.
15. Reuters. Η FDA εγκρίνει το Ryoncil της Mesoblast για παιδιατρικό SR-aGVHD, περίληψη ειδήσεων της απόφασης.